HDAC抑制剂是一类调节细胞内“基因开关”的药物。我们的细胞中含有DNA,但并不是所有基因都会一直处于工作状态。只有需要的基因会被启动,不需要的基因则处于休眠状态。在调控“哪些基因应当发挥作用”的机制中,HDAC这种酶发挥着重要作用。

HDAC抑制剂通过抑制HDAC的作用,可能改变细胞的异常状态。简单来说,它被期待能够像“重置”那些记住了疾病状态的细胞中的“不良记忆”一样发挥作用。目前,HDAC抑制剂正在癌症、炎症、神经系统疾病、糖尿病等多种疾病领域中受到研究关注。

在糖尿病干细胞研究中,HDAC抑制剂可能有助于调节导致糖尿病持续存在的异常骨髓来源细胞状态。在小鼠研究中,有报告显示,通过短期联合使用胰岛素和HDAC抑制剂givinostat,在治疗结束后仍能维持正常血糖水平。